Un nuevo proyecto del CIBER-BBN, Terarmet, se centra en el estudio y desarrollo de nuevas terapias para el tratamiento de la enfermedad de Fabry y de la Mucopolisacaridosis Tipo III también conocida como el Síndrome de Sanfilippo. Ambas enfermedades están asociadas a trastornos del metabolismo de las moléculas complejas (almacenamiento lisosomal). Estas patologías devienen de un defecto genético que provoca la carencia de una o varias enzimas responsables del metabolismo a nivel lisosomal de algunos tipos de moléculas, por lo que estas se van acumulando en las células hasta provocar su mal funcionamiento, generando síndromes degenerativos y una muerte precoz. Actualmente no existe ningún tratamiento comercial para el caso de la enfermedad de Sanfilippo mientras que el tratamiento de la enfermedad de Fabry presenta una escasa eficiencia a un altísimo coste. Así pues, una vez situado este escenario, resulta evidente que existe una necesidad fundamental de investigación y desarrollo para obtener nuevas terapias, o mejorar las existentes, para este tipo de enfermedades generalmente olvidadas o postpuestas frente a otras de mayor incidencia o mayor impacto económico.
Los objetivos generales del proyecto Terarmet están basados en el desarrollo de nuevas formas de terapia para las enfermedades citadas, basadas en tecnologías punteras y que puedan ser extrapolables a otras enfermedades que tengan una causa similar.
El proyecto tiene un fuerte componente innovador, ya que se basa, por un lado, en el empleo de plataformas nano-biotecnológicas de nueva generación, cuya patente es propiedad de algunos de los solicitantes, que poseen un alto potencial para la mejora de las terapias medicamentosas de estos síndromes, y por otro lado, en la aplicación de terapias genómicas innovadoras, empleando técnicas de vanguardia, que van más allá de la terapia génica convencional.
Desde un punto de vista socio-económico, el proyecto Terarmet, puede suponer no solo la entrada de nuevos medicamentos en nichos de mercado hasta ahora huérfanos, sino que tiene el potencial de cambiar la vida a los cientos de pacientes y sus familias que hoy en día se ven afectados por este problema.
Los socios que participan en este proyecto son: tres grupos de investigación del CIBER-BBN, dos grupos de pertenecientes del CSIC, la empresa 3P Biopharmaceuticals y la empresa coordinadora del proyecto, Praxis Pharmaceutical SL.
