Investigadores, representantes de pacientes y empresas farmacéuticasparticiparon en dos jornadas sobre designación y desarrollo de medicamentos huérfanos organizadas por el CIBERER y la Plataforma de Malalties Minoritàries en Madrid y Barcelona.
En estos encuentros, se abordaron aspectos como los beneficios que ofrece la designación de medicamento huérfano, la incorporación de los pacientes en el proceso, el interés de la industria farmacéutica o las oportunidades para la investigación clínica, junto con las experiencias prácticas de investigadores del CIBERER en la designación de medicamentos huérfanos.
También se presentó la Guía rápida para investigadores sobre el desarrollo de medicamentos huérfanos para enfermedades raras editada por el CIBERER y la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS), que está disponible gratuitamente en este enlace.
En la jornada de Madrid, celebrada el 27 de abril en el Hospital Universitario Niño Jesús, se destacaron los esfuerzos en investigación que se están realizando en este ámbito tanto desde el ámbito académico como desde las compañías privadas, y la importancia de la colaboración público-privada en este sentido, a la vez que se incidió en la necesidad de una mayor financiación para avanzar en el desarrollo de nuevas terapias.
Además, se presentaron casos de éxito de investigadores del CIBERER en la designación de medicamentos huérfanos para el tratamiento de enfermedades monogénicas de las células sanguíneas, el síndrome de deficiencia primaria de coenzima Q10yla enfermedad de von Hippel-Lindau.
El recinto modernista del Hospital de Sant Pau de Barcelona acogió el 21 de abril la otra jornada, en la que se presentó, al igual que en el encuentro de Madrid, el proceso necesario para conseguir la designación de medicamento huérfano. Se expusieron también los casos de éxito de investigadores del CIBERER en la designación huérfana de un tratamiento farmacológico para la adrenoleucodistrofia y de una terapia génica para la encefalomiopatía neurogastrointestinal mitocondrial (MNGIE).
En estos encuentros, se presentaron las diversas oportunidades de financiación tanto públicas como privadas para el desarrollo clínico de estos medicamentos, así como otro tipo de herramientas, tales como la Oficina de Apoyo a la innovación y Conocimiento sobre Medicamentos de la AEMPS, que ofrecen ayuda en fases de desarrollo y registro de los medicamentos.
Se puso de manifiesto también que la obtención de la designación de medicamento huérfano es una interesante vía para facilitar y acelerar el desarrollo de tratamientos para las enfermedades raras. Partiendo de las evidencias generadas en la investigación se solicita la designación que una vez obtenida permite beneficiarse de los incentivos contemplados en la regulación y hacer el producto más atractivo para que las empresas puedan asumir su desarrollo y patrocinar los ensayos clínicos necesarios.
