El CIBERER y la Plataforma de Malalties Minoritàries organizan dos jornadas sobre designación y desarrollo de medicamentos huérfanos los próximos días 21 de abril en el Recinto Modernista del Hospital de Sant Pau de Barcelona y 27 de abril en el Hospital Universitario Niño Jesús de Madrid.
En estas dos jornadas, se explicará todo el proceso de los medicamentos huérfanos, desde la preparación para obtener la designación hasta la llegada al paciente. Se tratarán aspectos como los beneficios que comporta la designación, la incorporación de los pacientes al proceso, el interés de la industria farmacéutica o las oportunidades de financiación para la investigación clínica. Además, se expondrán experiencias prácticas.
También se presentará la Guía rápida para investigadores sobre el desarrollo de medicamentos huérfanos para enfermedades raras editada por el CIBERER y la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS), que está disponible gratuitamente en este enlace. Esta guía ha sido escrita por Antonio Blázquez (AEMPS), Beatriz Gómez y Juan Luque (CIBERER). Este último será el encargado de exponer el interés de esta guía en la jornada de Madrid.
En este acto, también intervendrá la Dra. Cristina Rodríguez, coordinadora de la Plataforma de Internacionalización CIBER, que explicará las oportunidades de financiación para la investigación clínica.
Finalmente, investigadores del CIBERER presentarán experiencias concretas de obtención de la designación de medicamentos huérfanos. El Dr. Juan Bueren (U710) centrará su intervención en el uso de vectores lentivirales como medicamentos huérfanos para el tratamiento de enfermedades monogénicas de las células sanguíneas, el Dr. Plácido Navas (U729) expondrá la designación del Ubiquinol para el síndrome de deficiencia primaria de coenzima Q10 y la Dra Luisa Botella (U707) hablará de la designación del Propanolol como medicamento huérfano para el tratamiento de la enfermedad de von Hippel-Lindau como un caso de reposicionamiento terapéutico.
En esta jornada, también participarán el Dr. Josep Torrent-Farnell, responsable del Área del Medicamento de CatSalut y presidente del Comité Científico Asesor Externo del CIBERER, Julián Isla, también miembro de este comité y presidente de la Dravet Syndrome Foundation, el Dr. César Hernández, jefe del Departamento de Medicamentos de Uso Humano de la AEMPS, y el Dr. Josep María Espinalt, presidente de AELMHU y director general de Alexion.
Programa de la Jornada de Madrid
Programa de la Jornada de Barcelona
